国际罕见病日旨在促进社会公众和政府对罕见病及罕见病群体面临的问题的认知。罕见病，是指流行率很低、很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰～1‰之间的疾病或病变。
国际罕见病日，由欧洲罕见病组织（EURODIS）于2008年2月29日发起并组织了第一届国际罕见病日。首届国际罕见病日纪念活动在欧洲各国成功举行，通过各种活动促进了社会对罕见病的认识。
2009年2月28日，欧洲、北美、拉丁美洲等30多个国家的罕见病组织参加了第二个国际罕见病日的活动，其后在各国的一致拥护下，将每年二月的最后一天定为国际罕见病日。
由欧洲罕见病组织于2008年2月29日发起并组织了第一届国际罕见病日。选择此时间点正是寓意着某些疾病的罕见。此后的每年2月的最后一天，被命名为国际罕见病日。
国际确认的罕见病有6000-7000种，约占人类疾病的10%，病种繁多，未知罕见病与日俱增。罕见病是指发病率很低、很少见的疾病，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口数0.65‰至1‰之间的疾病。同时也由于罕见病患病人数少、缺医少药且往往病情严重，因而也人们被称为“孤儿病”。
一般的苜蓿草只有三片叶子，在10万株苜蓿草中，才会有一株四片叶子的变种，“四叶草”也就被赋予幸运的含义，因此成为罕见病的标志。同时“四叶草”也寄予罕见病患者充满真爱、健康、希望以及幸福的四重寓意，国际罕见病日中国区推出“四叶草”形象，以此呼吁全社会关注罕见病。